AIEOP-BFM AML 2020 (Start QIV 2020)

Internationale, offene, multizentrische klinische Prüfung zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie bei Kindern und Jugendlichen

Prüfplan-Code: AIEOP-BFM AML 2020

EudraCT: tbd

Sponsor: Gesellschaft für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie GmbH (gemeinnützig)

Studienstatus: In Vorbereitung

Die akute myeloische Leukämie (AML) ist die zweithäufigste Form des Blutkrebses bei Kindern und Jugendlichen. Durch die Verbesserung der Therapie in den letzten Jahrzehnten kann die früher fast immer tödliche Erkrankung bei über 70% der Kinder geheilt werden. Allerdings ist dazu eine intensive und nebenwirkungsreiche Chemotherapie oder in einigen Fällen auch eine Stammzelltransplantation erforderlich.

Ziel dieser Studie ist es, durch neue oder andere Medikamente neben der Verbesserung der Heilungsraten vor allem die Nebenwirkungen zu reduzieren. Dabei kommt ein neues Medikament (CPX-351, Vyxeos) am Beginn der Behandlung zum Einsatz, bei dem zwei gut wirksame Substanzen in einer Fettummantelung verpackt werden. Hierdurch soll zum einen die Wirksamkeit gegen die Leukämiezellen gesteigert werden, zum anderen aber insbesondere die Nebenwirkungen auf die Organe wie Herz, Niere oder Leber vermindert werden. Auch im Fall eines Rückfalls der AML, der leider immer noch bei ca. 25% der Kinder auftritt soll die Therapie durch sogenannte gezielte Behandlung effektiver werden ohne die Nebenwirkungen zu verstärken. Hierbei ist ein Medikament an einen Antikörper gekoppelt, wodurch die Wirkung fast ausschließlich auf die Leukämiezellen beschränkt ist.

Für Kinder und Jugendliche mit einer Hochrisiko-AML (aufgrund der Genetik der Leukämie oder des schlechten Therapieansprechens) sowie nach einem Rückfall ist eine Stammzelltransplantation die einzige Möglichkeit, eine Heilung zu erreichen. Auch hier soll geprüft werden, ob eine Vorbereitung der Transplantation (sog. Konditionierung) mit einer anderen Medikamentenkombination bei gleicher Wirksamkeit mit weniger Nebenwirkungen einhergeht.